拯救生命的基因疗法价值数百万美元

美国食品药品管理局(FDA)批准了诺华公司的一种治疗罕见儿童疾病的基因疗法。这种疗法开价每位病人 212.5 万美元,被称为是最昂贵的疗法,但这种一次性疗法能拯救生命。3 岁的 Donovan Weisgarber 就是其中一位幸运儿,他在出生时看起来非常正常,但数周之后他开始出现了可怕的症状,他被诊断有脊髓性肌肉萎缩症,这种疾病由基因缺陷导致,患儿通常不会度过第二个生日。在其父母绝望之际,医生告诉他们一种实验性的疗法正在测试,他们同意了。现在 Donovan 的状况有了很大改善,虽然仍然需要轮椅和管饲。被称为 Zolgensma 的疗法已经拯救了多名婴儿。它是 FDA 批准的第二种基因疗法。诺华称,每个月有大约 30 名婴儿出生时患有脊髓性肌肉萎缩症,它的定价是 212.5 万美元或五年每年 42.5 万美元。

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