美国启动体细胞基因编辑人体试验

FDA 批准了一项基因编辑人体试验。Editas Medicine, Inc. 将使用 CRISPR 治疗利伯先天性黑朦 10 型(LCA10)患者。基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞,这是一种体细胞,而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代,所以不涉及伦理道德问题。利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变,是儿童先天性失明的最常见原因,全球每 10 万名儿童中有 2 至 3 人罹患该病。其中,LCA10 是最常见的类型。目前,利伯先天性黑朦尚无有效疗法。此项临床试验将招募 10 至 20 名患者,检验 EDIT-101 疗法的安全性、耐受性和有效性。

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